Was genau steckt hinter der Amicus Therapeutics-Aktie?

Amicus Therapeutics, Inc. Unternehmensvorstellung

Amicus Therapeutics, Inc. (Nasdaq: FOLD) ist ein globales, patientenzentriertes Biotechnologieunternehmen, das sich der Entdeckung, Entwicklung und Bereitstellung hochwertiger Medikamente für Menschen mit seltenen Stoffwechselerkrankungen widmet. Anfang 2026 hat sich Amicus von einem klinisch orientierten Biotech-Unternehmen zu einem führenden kommerziellen Akteur mit einem robusten spezialisierten Portfolio entwickelt, das sich auf genetische Erkrankungen mit hohem ungedecktem Bedarf konzentriert.

1. Detailliertes Geschäftssegment: Galafold (Migalastat) —— Der Vorreiter der Präzisionsmedizin

Galafold ist das Flaggschiff-Produkt des Unternehmens und die erste orale Präzisionsmedizin für die Fabry-Krankheit.
Wirkmechanismus: Im Gegensatz zu herkömmlichen Enzymersatztherapien (ERT), die intravenös verabreicht werden, ist Galafold ein pharmakologischer Chaperon, der darauf ausgelegt ist, das eigene defiziente Alpha-Gal A-Enzym des Patienten zu stabilisieren.
Marktentwicklung: Laut den Finanzberichten für das Geschäftsjahr 2025 verzeichnet Galafold weiterhin zweistelliges Wachstum. Es ist in über 40 Ländern zugelassen, darunter die USA, die EU und Japan. Im Jahr 2025 erzielte Galafold einen globalen Nettoumsatz von über 450 Millionen US-Dollar, angetrieben durch die Umstellung von ERT-behandelten Patienten und den Therapiebeginn bei therapienaiven Patienten mit amenablen Mutationen.

2. Detailliertes Geschäftssegment: Pombiliti + Opfolda (AT-GAA) —— Der neue Standard bei der Pompe-Krankheit

Diese Zweikomponenten-Therapie stellt die nächste Generation der Behandlung der spät einsetzenden Pompe-Krankheit (LOPD) dar.
Pombiliti (cipaglucosidase alfa): Ein einzigartiges rekombinantes humanes saures Alpha-Glukosidase-Enzym (rhGAA) mit optimierten Kohlenhydratstrukturen für eine verbesserte Aufnahme.
Opfolda (miglustat): Ein oraler Enzymstabilisator, der das Enzym im Blut schützt.
Aktueller Status: Nach den Zulassungen durch FDA und EC im Jahr 2023 erfolgte der Rollout 2024-2025 mit Nachdruck. Bis zum vierten Quartal 2025 meldete Amicus signifikante Marktanteilsgewinne in den USA und wichtigen europäischen Märkten (Deutschland, Großbritannien) und positioniert sich damit als ernstzunehmender Konkurrent zur Dominanz von Sanofi in diesem Bereich.

3. Geschäftsmodell & Kernwettbewerbsvorteil

Fokus auf seltene Krankheiten: Amicus operiert in einem margenstarken, volumenarmen Segment, in dem Orphan-Drug-Designationen verlängerten Patentschutz und Marktexklusivität bieten.
Chaperon-Technologieplattform: Die firmeneigene "Pharmakologische Chaperon"-Technologie stellt einen einzigartigen Wettbewerbsvorteil dar, der orale Dosierung in einem von Infusionen dominierten Bereich ermöglicht.
Direkte kommerzielle Infrastruktur: Im Gegensatz zu vielen mittelgroßen Biotech-Unternehmen, die Lizenzen vergeben, unterhält Amicus eigene globale Vertriebs-, medizinische und Patientenvertretungsteams, was eine höhere vertikale Integration und bessere Beziehungspflege mit spezialisierten Behandlungszentren gewährleistet.

4. Aktuelle strategische Ausrichtung

Weg zur Profitabilität: Amicus erreichte in den letzten Quartalen 2025 die Non-GAAP-Profitabilität, ein bedeutender Meilenstein für das Unternehmen.
Expansion in die Neurologie: Das Unternehmen nutzt seine Expertise bei lysosomalen Speichererkrankungen (LSD), um Gentherapie und kleine Moleküle bei neurodegenerativen Erkrankungen zu erforschen, wobei der Hauptfokus weiterhin auf der Maximierung des kommerziellen Lebenszyklus der Pompe- und Fabry-Franchises liegt.

Amicus Therapeutics, Inc. Entwicklung & Geschichte

Die Geschichte von Amicus ist ein Zeugnis für Widerstandsfähigkeit und den Wandel von einem spezialisierten Forschungs-Startup zu einer milliardenschweren kommerziellen Organisation.

Phase 1: Gründung und die Chaperon-Vision (2002 - 2011)

Gegründet 2002, basierte Amicus auf der Forschung zum Konzept des "pharmakologischen Chaperons". Die Anfangsjahre waren von intensiver F&E geprägt. Während viele Wettbewerber auf den Ersatz von Enzymen setzten, setzte Amicus darauf, die im Körper fehlgefalteten Proteine zu reparieren. 2007 ging das Unternehmen an die Nasdaq, um seine ambitionierten klinischen Studien zu finanzieren.

Phase 2: Klinische Herausforderungen und Neuausrichtung (2012 - 2017)

Der Weg war nicht geradlinig. Amicus sah sich mehreren regulatorischen Rückschlägen bei der FDA bezüglich des Studiendesigns für Migalastat gegenüber. Das Unternehmen konnte sich jedoch erfolgreich neu ausrichten, indem es sich auf "amenable Mutations" konzentrierte und schließlich 2016 die europäische Zulassung sowie 2018 die FDA-Zulassung erhielt. In dieser Zeit erfolgte auch die strategische Übernahme von Callidus Biopharma im Jahr 2013, die das AT-GAA (Pompe)-Programm einbrachte, das heute eine zentrale Säule des Unternehmens darstellt.

Phase 3: Kommerzielle Transformation (2018 - 2023)

Mit der Markteinführung von Galafold wandelte sich Amicus zu einem kommerziellen Unternehmen. In dieser Phase verfolgte es auch aggressiv Gentherapien durch die Übernahme von Celenex, straffte jedoch später sein Portfolio, um sich auf proteinbasierte Chaperon-Therapien mit hoher Sicherheit zu konzentrieren und schneller profitabel zu werden.

Phase 4: Globaler Powerhouse für seltene Krankheiten (2024 - Gegenwart)

Der erfolgreiche globale Launch von Pombiliti + Opfolda markierte den Übergang des Unternehmens zu einem Multi-Produkt-Kommerzführer. Bis 2025 festigte Amicus seine finanzielle Position, erzielte nachhaltiges Umsatzwachstum und erweiterte seine globale Präsenz auf über 40 Länder.

Branchenüberblick: Das Umfeld seltener Krankheiten

Amicus agiert im Orphan-Drug-Markt, einem Segment der Pharmaindustrie, das durch hohe Innovation und bedeutende regulatorische Anreize gekennzeichnet ist.

1. Marktdynamik und Trends

Der globale Markt für die Behandlung seltener Krankheiten wird bis 2030 voraussichtlich mit einer CAGR von etwa 10-12 % wachsen. Wichtige Treiber sind:
Diagnostische Fortschritte: Verbesserte genetische Tests und Neugeborenenscreenings ermöglichen eine frühere und genauere Identifikation von Patienten.
Preissetzungsmacht: Orphan Drugs erzielen oft Premiumpreise aufgrund der lebensverändernden Wirkung der Therapien und der kleinen Patientengruppen.

2. Wettbewerbslandschaft

Der Markt für lysosomale Speichererkrankungen (LSD) ist stark umkämpft und wird von großen Biopharmaunternehmen dominiert:

3. Branchentreiber

Regulatorische Unterstützung: Das Orphan Drug Act in den USA und ähnliche Regelwerke in Europa bieten Steuergutschriften, Gebührenbefreiungen und 7-jährige Marktexklusivität.
M&A-Aktivitäten: Unternehmen im Bereich seltener Krankheiten sind attraktive Übernahmekandidaten für Big Pharma, die "Patentklippen" ausgleichen wollen. Große Unternehmen wie AstraZeneca und Amgen haben kürzlich Akquisitionen in diesem Bereich getätigt, was den Bewertungsmaßstab für Firmen wie Amicus erhöht.

4. Amicus’ Stellung in der Branche

Amicus Therapeutics gilt derzeit als erstklassiger "Mid-Cap"-Führer im Bereich seltener Krankheiten. Das Unternehmen hat erfolgreich das "Tal des Todes" zwischen F&E und kommerzieller Profitabilität überwunden. Mit einer Marktkapitalisierung zwischen 3,5 und 5 Milliarden US-Dollar (je nach Marktschwankungen Anfang 2026) wird es von Analysten oft als Benchmark dafür genannt, wie kleine Biotech-Unternehmen komplexe Therapien weltweit erfolgreich kommerzialisieren können.

Amicus Therapeutics, Inc. (FOLD) Finanzgesundheitsbewertung

Basierend auf den Finanzergebnissen für das Gesamtjahr 2025 und der kürzlichen Ankündigung der Übernahme des Unternehmens durch BioMarin zeigt Amicus Therapeutics ein sich festigendes finanzielles Profil, das durch robustes Umsatzwachstum und einen klaren Weg zu nachhaltiger Profitabilität gekennzeichnet ist. Das Unternehmen erreichte im vierten Quartal 2025 die GAAP-Profitabilität, ein bedeutender Meilenstein in seiner finanziellen Entwicklung.

Hinweis: Die Daten beziehen sich auf die Ergebnisse des Gesamtjahres 2025, veröffentlicht im Februar 2026. Obwohl das Unternehmen für das Gesamtjahr weiterhin einen GAAP-Nettogesamtverlust von 27,1 Mio. $ auswies, stellt dies eine Verbesserung von 52 % gegenüber 2024 dar. Der Übergang zur vierteljährlichen GAAP-Profitabilität im Q4 2025 (1,7 Mio. $) und Q3 2025 (17 Mio. $, ohne Einmaleffekte) markiert einen entscheidenden Wendepunkt.

Entwicklungspotenzial von FOLD

1. Großes Ereignis: Übernahme durch BioMarin

Im Dezember 2025 schloss Amicus eine endgültige Vereinbarung zur Übernahme durch BioMarin Pharmaceutical zu einem Preis von 14,50 $ pro Aktie in einer reinen Bartransaktion mit einem Wert von etwa 4,8 Milliarden $. Diese Übernahme, die voraussichtlich im zweiten Quartal 2026 abgeschlossen wird, bestätigt den Wert der Plattform von Amicus für seltene Krankheiten und stellt ein bedeutendes Liquiditätsereignis für die Aktionäre dar.

2. Produkt-Roadmap & Markterweiterung

Galafold (Fabry-Krankheit): Bleibt der Hauptumsatzträger und erzielte 2025 einen Umsatz von 521,7 Mio. $ (14 % Wachstum). Es erreicht nun 69 % der behandelten geeigneten Patienten weltweit, mit fortlaufenden Bemühungen zur Expansion in neue geografische Märkte.
Pombiliti + Opfolda (Pompe-Krankheit): Diese Zweikomponenten-Therapie ist der Wachstumstreiber des Unternehmens. Die Umsätze stiegen 2025 um 60 % auf 112,5 Mio. $. Die Therapie wird 2025–2026 in bis zu 10 neuen Ländern eingeführt und adressiert einen globalen ungedeckten Bedarf bei der spät einsetzenden Pompe-Krankheit.

3. Neue Geschäftskatalysatoren

DMX-200 Pipeline: Amicus hat sein Portfolio mit DMX-200 erweitert, einer erstklassigen Behandlung für Fokale Segmentale Glomerulosklerose (FSGS). Die Phase-3-Studie ACTION3 war bis Ende 2025 auf vollständige Einschreibung ausgerichtet, mit potenziellen Datenveröffentlichungen als mittelfristigem Katalysator unter BioMarins Eigentümerschaft.

Amicus Therapeutics, Inc. Unternehmensvorteile und Risiken

Unternehmensvorteile (Chancen)

- Bewährte kommerzielle Umsetzung: Konstantes zweistelliges Wachstum im Fabry-Portfolio und erfolgreicher globaler Launch der Pompe-Produktlinie.
- Übergang zur Profitabilität: Erreichen der GAAP-Profitabilität Ende 2025 zeigt ein selbsttragendes Geschäftsmodell und diszipliniertes Kostenmanagement.
- Strategischer Übernahmewert: Der Übernahmepreis von 14,50 $ bietet eine stabile Untergrenze für die Aktie, wobei BioMarins globale Infrastruktur die Reichweite der Amicus-Therapien weiter beschleunigen dürfte.
- Hohe Bruttomargen: Mit Margen nahe 90 % operierend, bietet dies erheblichen operativen Hebel bei steigendem Umsatz.

Unternehmensrisiken (Risiken)

- Risiken beim Abschluss der Übernahme: Obwohl erste kartellrechtliche Freigaben (HSR Act) erteilt wurden, könnten Verzögerungen oder Nichterfüllung der Abschlussbedingungen im Q2 2026 zu Kursvolatilität führen.
- Hohe Verschuldung: Das Unternehmen weist eine hohe Verschuldungsquote (über 1,9x) auf, die einen konstanten Cashflow zur Bedienung erfordert.
- Produktkonzentration: Der Umsatz ist stark auf zwei Kernprodukte fokussiert. Jegliche regulatorischen Rückschläge oder Sicherheitsbedenken (z. B. Warnhinweise für Pombiliti) könnten den Unternehmenswert überproportional beeinträchtigen.
- Marktwettbewerb: Der Bereich der seltenen Krankheiten ist stark umkämpft, wobei größere Pharmaunternehmen Gentherapien entwickeln, die langfristig die aktuellen Behandlungsmethoden von Amicus herausfordern könnten.

Wie bewerten Analysten Amicus Therapeutics, Inc. und die FOLD-Aktie?

Mit Blick auf Mitte 2024 ist die Stimmung unter Wall-Street-Analysten gegenüber Amicus Therapeutics (FOLD) zunehmend optimistisch, angetrieben durch den Übergang des Unternehmens von einem klinisch orientierten Biotech-Unternehmen zu einem kommerziell fokussierten Spezialisten für seltene Krankheiten. Nach starken Finanzergebnissen Ende 2023 und Anfang 2024 deutet der Konsens darauf hin, dass Amicus an einem entscheidenden Wendepunkt steht.

1. Zentrale institutionelle Perspektiven auf das Unternehmen

Profitabilität und finanzielle Disziplin: Ein zentrales Thema bei Analysten ist Amicus’ erfolgreicher Vorstoß zur Non-GAAP-Profitabilität, die in der zweiten Hälfte 2023 erreicht wurde. J.P. Morgan und Goldman Sachs haben hervorgehoben, dass das disziplinierte OpEx-Management des Unternehmens in Kombination mit robustem Umsatzwachstum das Investitionsrisiko deutlich reduziert hat. Analysten sehen die Prognose für eine Profitabilität im Gesamtjahr 2024 als wichtigen Meilenstein.

Das „Blockbuster“-Potenzial von Pombiliti + Opfolda: Die weltweite Einführung von Pombiliti + Opfolda (für die spät einsetzende Pompe-Krankheit) bildet die zentrale bullishe These. Analysten von Leerink Partners und Baird betonen, dass der Dual-Therapie-Ansatz in den USA und EU-Märkten schnell an Fahrt gewinnt. Sie erwarten, dass diese Behandlung letztlich einen bedeutenden Marktanteil im Pompe-Markt erobern wird, der derzeit von Sanofi dominiert wird.

Stabilität von Galafold: Galafold, die Behandlung des Unternehmens für die Fabry-Krankheit, übertrifft weiterhin die Erwartungen. Analysten betrachten es als „Cash Cow“, die die notwendige Liquidität bereitstellt, um den Launch der Pompe-Franchise ohne verwässernde Kapitalerhöhungen zu finanzieren. Im ersten Quartal 2024 verzeichnete Galafold ein zweistelliges Wachstum im Jahresvergleich und festigte damit seine marktführende Position im Segment der oralen Fabry-Behandlungen.

2. Aktienbewertungen und Kursziele

Stand Mai 2024 wird die Markteinschätzung für FOLD als „Strong Buy“ oder „Outperform“ Konsens eingestuft:

Bewertungsverteilung: Von etwa 12 Analysten, die die Aktie abdecken, halten über 85 % eine „Buy“- oder gleichwertige Empfehlung. Nur eine kleine Minderheit empfiehlt „Hold“, und praktisch keine „Sell“-Empfehlungen sind aktuell aktiv.

Kursziele:
Durchschnittliches Kursziel: Analysten haben ein mittleres Kursziel von etwa 18,50 bis 20,00 USD festgelegt, was ein erhebliches Aufwärtspotenzial von über 60 % gegenüber der jüngsten Handelsspanne von 11,00 bis 12,00 USD darstellt.
Optimistische Aussichten: Top-Firmen wie Cantor Fitzgerald halten aggressive Kursziele von bis zu 22,00 USD aufrecht und verweisen auf die Unterbewertung der Pompe-Franchise.
Konservative Aussichten: Vorsichtigere Analysten halten Kursziele um 16,00 USD und berücksichtigen potenzielle Wettbewerbsdrucke im Bereich der seltenen Krankheiten.

3. Von Analysten identifizierte Risikofaktoren (Das Bären-Szenario)

Trotz des vorherrschenden Optimismus warnen Analysten Investoren vor mehreren wesentlichen Risiken:

Risiken bei der kommerziellen Umsetzung: Die Markteinführung einer neuen Therapie im Bereich seltener Krankheiten ist komplex. Analysten beobachten genau, ob sich die Patientenakzeptanz von Pombiliti verlangsamt, da ein Verfehlen der quartalsweisen Einschreibzahlen kurzfristige Kursvolatilität verursachen könnte.

Konzentrationsrisiko: Durch die Einstellung mehrerer früher Gen-Therapieprogramme zur Kosteneinsparung ist Amicus nun stark von zwei Hauptfranchises (Fabry und Pompe) abhängig. Jegliche regulatorischen Rückschläge oder Sicherheitsbedenken in diesen Kernbereichen würden den Aktienkurs überproportional belasten.

Wettbewerbsumfeld: Obwohl Amicus eine starke Position innehat, entwickeln große Pharmaunternehmen kontinuierlich Therapien der nächsten Generation. Analysten beobachten die klinischen Pipelines von Wettbewerbern wie Sanofi und verschiedenen Gen-Therapie-Startups, die Amicus’ Marktanteil in den späten 2020er Jahren bedrohen könnten.

Zusammenfassung

Der Konsens unter Wall-Street-Analysten lautet, dass Amicus Therapeutics 2024 eine „Top Pick“ im Mid-Cap-Biotech-Sektor ist. Durch die erfolgreiche Balance zwischen wachstumsstarken Produkteinführungen und der Umstellung auf nachhaltige Profitabilität hat das Unternehmen seine Bewertungsstory transformiert. Obwohl Umsetzungsrisiken bestehen, sind die meisten Analysten der Ansicht, dass der aktuelle Aktienkurs das langfristige Ertragspotenzial der Pompe- und Fabry-Portfolios nicht vollständig widerspiegelt.

Amicus Therapeutics, Inc. (FOLD) Häufig gestellte Fragen

Was sind die wichtigsten Investitionsvorteile von Amicus Therapeutics und wer sind die Hauptwettbewerber?

Amicus Therapeutics (FOLD) ist ein globales Biotechnologieunternehmen, das sich auf die Entdeckung, Entwicklung und Bereitstellung neuartiger Medikamente für Menschen mit seltenen Krankheiten spezialisiert hat. Zu den wichtigsten Investitionsvorteilen zählen die marktführende Behandlung der Fabry-Krankheit, Galafold, sowie die weltweite Markteinführung von Pombiliti + Opfolda für die Pompe-Krankheit. Ab 2024 befindet sich das Unternehmen in einer Phase nachhaltiger Non-GAAP-Rentabilität.
Wichtige Wettbewerber im Bereich seltener Krankheiten sind Sanofi (SNY), das Nexviazyme und Fabrazyme vertreibt, sowie Takeda Pharmaceutical (TAK), das Replagal und Vpriv anbietet. Amicus differenziert sich durch seine einzigartige Chaperon-Technologie und Enzymersatztherapien der nächsten Generation.

Sind die aktuellen Finanzdaten von Amicus Therapeutics gesund? Wie hoch sind Umsatz, Nettogewinn und Verschuldung?

Gemäß den Finanzergebnissen für Q3 2024 (veröffentlicht im November 2024) zeigte Amicus ein starkes finanzielles Wachstum:
Umsatz: Der Gesamtumsatz erreichte im Quartal 148,3 Millionen US-Dollar, ein Anstieg von 25 % gegenüber Q3 2023. Dies wurde durch 111,4 Millionen US-Dollar Umsatz mit Galafold und 36,9 Millionen US-Dollar mit Pombiliti + Opfolda getrieben.
Nettogewinn/-verlust: Das Unternehmen meldete einen GAAP-Nettogewinnverlust von 13,5 Millionen US-Dollar, eine deutliche Verbesserung gegenüber dem Verlust von 33,5 Millionen US-Dollar im Vorjahr. Auf Non-GAAP-Basis erzielte das Unternehmen einen Nettogewinn von 19,6 Millionen US-Dollar, was das vierte aufeinanderfolgende Quartal mit Non-GAAP-Rentabilität markiert.
Verschuldung und Liquiditätslage: Amicus schloss Q3 2024 mit 232,7 Millionen US-Dollar in bar, Zahlungsmitteln und marktfähigen Wertpapieren ab. Das Unternehmen hält eine überschaubare Verschuldungsstruktur durch eine Term Loan Facility mit Oaktree Capital Management aufrecht.

Ist die aktuelle Bewertung der FOLD-Aktie hoch? Wie verhalten sich die KGV- und KBV-Verhältnisse im Vergleich zur Branche?

Ende 2024 wird Amicus Therapeutics als „Wachstums-zu-Rentabilitäts“-Biotech bewertet. Da das Unternehmen kürzlich Non-GAAP-rentabel wurde, liegt das von Analysten häufig zitierte Forward P/E-Verhältnis (Kurs-Gewinn-Verhältnis) im Bereich von 30x bis 40x, was typisch für Mid-Cap-Biotech-Unternehmen in einer Wachstumsphase ist. Das Price-to-Sales (P/S)-Verhältnis liegt bei etwa 5,5x bis 6,5x und ist damit wettbewerbsfähig im Vergleich zum Branchendurchschnitt von etwa 6,0x. Investoren sehen die Bewertung allgemein als Spiegelbild des kommerziellen Hochlaufs der Pompe-Krankheits-Franchise.

Wie hat sich der FOLD-Aktienkurs in den letzten drei Monaten und im Jahresverlauf im Vergleich zu seinen Wettbewerbern entwickelt?

Im vergangenen Jahr (bis Ende 2024) zeigte FOLD Volatilität, aber insgesamt Widerstandsfähigkeit. Die Aktie profitierte von konstanten Gewinnüberraschungen und dem erfolgreichen Launch der Pompe-Therapie in Europa und den USA. Während sie viele Small-Cap-Biotech-Indizes (wie den XBI) über einen Zeitraum von 12 Monaten übertraf, stand sie kurzfristig unter Druck zusammen mit dem breiteren Gesundheitssektor aufgrund von Zinsängsten. Im Vergleich zu Wettbewerbern wie Sanofi weist Amicus oft eine höhere Beta (Volatilität) auf, bietet jedoch aufgrund der kleineren Marktkapitalisierung und des spezialisierten Portfolios ein höheres Wachstumspotenzial.

Gibt es aktuelle Branchentrends, die die Aktie begünstigen oder belasten?

Positive Trends: Der wichtigste positive Trend ist die Ausweitung der Erstattung für Pombiliti + Opfolda in wichtigen europäischen Märkten (einschließlich Großbritannien, Deutschland und Italien) sowie die stetige Akzeptanz in den USA. Darüber hinaus schafft der Fokus der FDA auf die Beschleunigung von Orphan-Drug-Zulassungen ein positives regulatorisches Umfeld für Amicus.
Negative Trends: Mögliche Belastungen sind Gesetzgebungen zur Arzneimittelpreisgestaltung (wie der Inflation Reduction Act in den USA), die langfristige Preisstrategien für Medikamente bei seltenen Krankheiten beeinflussen könnten, sowie zunehmender Wettbewerb durch klinische Studien zu Gentherapien, die den Markt für Enzymersatztherapien langfristig stören könnten.

Haben große institutionelle Investoren kürzlich FOLD-Aktien gekauft oder verkauft?

Amicus Therapeutics weist eine hohe institutionelle Beteiligung auf, die typischerweise über 90% liegt. Laut den jüngsten 13F-Meldungen (Q3 2024) gehören zu den wichtigsten institutionellen Anteilseignern BlackRock, Inc., Vanguard Group und Perceptive Advisors. Während einige Fonds ihre Positionen zur Gewinnmitnahme nach der Erholung der Aktie von den Tiefständen 2023 reduziert haben, haben andere, insbesondere auf Gesundheitswesen spezialisierte Hedgefonds, ihre Beteiligungen gehalten oder erhöht, was auf Vertrauen in die langfristigen Rentabilitätsziele des Unternehmens und das Blockbuster-Potenzial der Pompe-Krankheits-Franchise hinweist.